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基因细胞治疗策略:利用成熟干细胞的天然能力修复受损组织.ppt

1、基因 /细胞治疗策略:利用成熟干细胞的天然能力修复受损组织Darwin J. Prockop, M.D., Ph.D., Director, Center for Gene Therapy, Tulane University Health Sciences Center, New Orleans, LA 翻译者: violet39 (DXY) Cohnheim (1867) 年提出:可能是通过来自于血液中的细胞进行自身修复的。 最近的一些假设认为:可能最先是从许多组织中发现的干细胞样细胞开始的。然后这些细胞可能被骨髓中的干细胞耗尽。机体是如何进行自身修复的?我们并不在进化树的最高处: 水蛭、

2、涡虫等可以从很少的细胞复原完整的器官; 蜥蜴和类似的动物可以恢复断肢或断掉的尾巴; 大鼠和小鼠的大部分器官都不易发生永久性的伤害。修复系统是如何较好的工作的? 利用骨髓中的干细胞样细胞使人类具有和啮齿类动物或者蜥蜴一样的修复能力; 我们的方法是扩增患者自身细胞;基因 /细胞治疗策略局部麻醉,抽取骨髓运用基因工程手段大量扩增骨髓间质细胞治疗同一个患者骨骼及相关疾病 中枢神经系统疾病问题1、骨髓中确实含有非造血器官干细胞吗?2、如果有,是什么细胞呢?3、如果有,这些细胞是如何修复组织的呢?问题1、骨髓中确实含有非造血器官干细胞吗?已从下列实验得出一些结论性数据a、观察细胞培养时的分化性;b、动物实

3、验;c、骨髓移植和器官移植的患者。(参见 Prockop et al. PNAS 100(1): 11917-23, 2003)2、骨髓中有哪些细胞? 造血干细胞( CD34* 或 CD133*)? “侧群 ”细胞? 多功能成熟祖细胞? 骨髓间充质干细胞 (MSCs)?或是一些仍未确认的细胞?骨髓中的一个候补的修补细胞分离: 将骨髓放置在塑料表面中;该种细胞有许多名字:“ 骨髓间质细胞 ”,由于它常被用作HSCs的供给层“ 间质干细胞 ”,由于它能分化成多种细胞类型两者折衷,这种细胞被称做: “MSCs”Friedenstein, 1976,指出粘附细胞 (MSCs)具有下述特点: 有核细胞所占比例为: 1:10,000到 100,000; 能快速增殖; 在体内或体外可分化成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞;

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