1、 新药临床试验方案设计中的若干问题 郑青山中国临床药理学与治疗学杂志社安徽省药物临床评价中心无对照组设计 I，IV期临床试验常采用 探索性试验阶段也可采用，确证性试验一般不用 适应证尚不明确时，如抗肿瘤药 不设对照组，仅设2-3个剂量组，分析量效关系 因无已知标准参照，故不能确定有效到何种程度（绝对药效），因此存在缺陷。 既能分析量效关系，又有阳性对照和安慰剂对照是理想的设计，但需要足够例数，有时难以实施。阳性对照药选择原则 阳性药的选择原则应是“公认有效，类同可比 “类同可比 “同类可比 有可 性， 是中药临床试验。 公认有效应 公认有效的药物 公认有效的剂量 公认有效的疗程。 公认有效的剂
2、量是 在阳性药 定 明 的有效剂量 确定。 明 和 剂量不一 时的选择。种临床 效性试验 试验药 剂量和 剂量比 安慰剂与试验药比 治疗+安慰剂 与 治疗+试验药比 以 试验的 效标准不同，例数 不同 治疗不应 到标准治疗的效 ，应有试验药 药效的。药与药 对照的设计 如剂同，原则 应 currency1效性试验 如药与药剂不同，原则 应用currency1效性分析，不“用性和 效性试验，则 明理fi。 性试验与对照组的 fl比 ，不 fl，有可能 对照组，药 药需 明原因。性试验中的对照药选择 性试验因量 ，故常。 效标准不“”确定。数阳性对照药的15%。 对照组有效 时，常不“用性试验，则
3、试验药疗效 时也可验。药效 标的理性currency1分 又有分类 标 的新药试验例数，药效currency1分用4适 （临），效， ，无效 有效 =（+效）/ 数 currency1 不 比 ，currency1 计效 。 currency1 currency1，如 “ 中 分析“ 效 无效 ， 个currency1例数， 计效 。药物 性关因 与药物 性关， 性 不“分，不要 性 性常比 性 性比 杂计原则 新药有 ，常 计。 疗效性分析，有效和无效难以确定时，以无效 计 安 性分析，可 的不良件，可 不良反应两种类的三组平行设计 三组平行，一个对照，两个试验药，属 效设计。 三组平行，一个对照，试验药两个剂量，与以 不完 同。因” 两个剂量可并分析不良反应 生 和有效 。
