1、医学统计学 实验设计与临床试验设计 卫生部“十二五”规划教材 实验设计 概 述 实验设计（ experimental design），是指研究者根据研究目的和条件，结合统计学要求，合理安排各种实验因素，严格控制实验误差，最大限度地获得丰富而可靠的数据。 包括：动物实验、临床试验 处理因素 treatment 研究对象 study subject 实验效应 experimental effect 实验设计三要素 处理因素一般是主动施加的某种外部干预或措施。如不同药物治疗（新药、常规药）、不同检测方法等。 确定处理因素时，要注意： a、处理因素要标准化 b、明确处理因素和非处理因素 非处理因素（
2、confounding factor），除处理因素外能使研究对象产生效应的因素，混杂在处理因素中间。 处理因素 a、应具有明确的纳入标准和排除标准 研究对象 动物选择：种系的选择（种类、品系）、动物个体的选择（如年龄、性别、体重、窝别、营养状态等）。 病例选择：正确诊断、纳入标准、排除标准。 纳入标准是： （ 1）成年人： 1880岁，男女不限； （ 2）经临床确诊，患有急性细菌感染需要进行全身抗菌药物治疗的患者； （ 3）细菌学证实，即致病菌培养阳性； （ 4）病人无严重肝、肾、心脏及造血系统疾病； （ 5）病人需知情同意等。 排除标准是： （ 1）药物或食物过敏史者； （ 2）过敏状态，如
3、过敏性疾患合并感染； （ 3）造血功能障碍（特殊情况例外）； （ 4）妊娠及哺乳期妇女； （ 5）精神状态不能很好合作者； （ 6）正在应用其它抗菌类药物者等。 【 例 】 在研究抗菌药物疗效时 b、选择对处理因素敏感性强的研究对象 选择症状频繁发作、或疾病急性期的患者 研究对象 c、选择依从性好的患者作为研究对象 选择那些能够服从试验安排并坚持合作的患者 d、注意医学伦理学问题 由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。 动物实验中，注意善待动物。 a、主观指标和客观指标 实验效应 客观指标：借助仪器等手段进行测量来反映观察结果，人为影响因素较少。如生化检查、 CT检查 。 主观指标：由病人回答或医生判断来描述的观察结果，容易受到研究者和受试对象心理因素的影响。如疼痛程度、食欲好坏、心理学量表。 b、选择灵敏度和特异度高的指标 灵敏度：某处理因素存在时所选指标能够反映处理因素的效应程度，该指标反映检出真阳性的能力。 特异度：某处理因素不存在时所选指标不显示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能力。 实验效应
