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病毒载体应用于基因治疗.ppt

1、 病毒载体应用于基因治疗病毒载体概述要求:1、携带外源基因并能包装成感染性病毒颗粒 2、介导外源基因转移和表达3、对机体不致病容量:自身基因组大小的105%-110% 组成:1、病毒复制和包装元件2、病毒基因3、插入的外源基因或元件4、病毒外壳/外膜 用途:基因转移和表达1、基因治疗 2、疫苗 3、器官移植4、组织工程 5、转基因动物 6、基因功能研究 类型:1、重组型病毒载体2、无病毒基因的病毒载体 复制缺陷型可复制型 复制缺陷型直接体内法(in vivo)间接体内法(ex vivo)病毒载体的靶向性转导靶向性转导靶向性转录靶向性(特异性)转录靶向性(特异性)改造病毒外壳/外膜改造病毒外壳/

2、外膜 连接靶向性结合分子连接靶向性结合分子Modified viruscell组织特异性启动子肿瘤选择性启动子细胞周期调控启动子肿瘤血管内皮导向启动子双特异性启动子病毒增殖的特异性转录调控逆转录病毒(Retrovirus)结构逆转录病毒(Retrovirus)是RNA病毒,它 结构基因: env- gpl20和gp41 包膜 gag- 病毒 壳、基结构 的基因 pol-逆转录 (p66/p51)、和 合 逆转录病毒的生活周期进入宿主细胞 双链RNA逆转录酶双链DNA前病毒整合到宿主细胞基因组DNA中宿主细胞RNA聚合酶IImRNA病毒RNA基因组 作为合成相应病毒蛋白质的模板包装成新的病毒颗粒,离开宿主LTR gag pol env LTR重复 调 和启动转录 病毒 逆转录 病毒外膜 包装 病毒的结构特逆转录病毒载体的构用的是currency1小 血病病毒(MoMLV)构的 “逆转录病毒载体 LTR gag pol env LTR重复 调 和启动转录包装 的基因 fi基因LTR gag pol env LTRGag PoL Env 包装细胞flLTR LTR靶细胞的基因 fi基因LTR LTR的基因 fi基因123 45病毒颗粒的 并感染靶细胞逆转录病毒载体 重组逆转录病毒( 分能是逆转录病毒载体)病毒

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