1、疾病预后的研究和评价,湖南省医学会临床流行病学与循证医学专业委员会委员湖南中医药大学 王净净,疾病预后是临床医生、病人及其亲属都迫切需要了解的情况，医生准确地了解到疾病的预后，对治疗方案的选择有重要的意义，同时也能正确地回答患者及其亲属提出的相关问题。,注：与另两组比较P t）。样本例数多时，用nPo表示生存率。,二、生存分析的内容,1计算生存率 2绘制生存率曲线 3计算中位存活期,获得生存率及其标准误的估计值后，可以进行组间的生存率比较，从而了解治疗措施的优劣。,（一）描述生存过程,（二）比较生存过程,三、生存过程的描述,随访资料经过整理后计算生存率和绘制生存率曲线，是描述生存过程的基本步骤
2、，生存率是评定疾病预后的指标之一。根据生存率可以了解疾病发生后某结局的概率，评定治疗的远期效果。 样本例数不同计算生存率的方法略有不同。,1生存率的计算 2生存率的标准误的计算 3生存率曲线的绘制 4计算中位生存期 5总体生存率可信区间的估计,（一）小样本资料,1计算生存率 2计算生存率的标准误 3绘制生存曲线 4计算中位生存期 5估计总体生存率的95%可信区间,（二）大样本资料 大样本资料可以使用寿命表法计算生存率。,四、生存过程的比较 比较不同治疗措施的优劣，是预后研究的目的之一。通过对两组或两组以上采用不同治疗方案的病例的生存率进行比较，可以判断不同疗法孰优孰劣。,（一） u 检验,（二
3、） 时序检验,五、生存过程的影响因素的分析,在资料的收集阶段，应该记录有关因素，如病人的年龄、病程、一般情况、经济、文化、职业等项目，以便于分析各种因素对生存率的影响，通过生存过程的比较可以了解不同治疗方法对预后的影响。 生存分析属于单变量分析方法，只能描述和分析一个因素对生存时间的影响。 要同时研究多个因素的影响，应该选用多因素分析方法对预后因素进行探讨，,第三节 Cox回归分析,Cox回归分析又称比例风险回归分析，是半参数统计分析方法，它可以处理生存时间分布无一定规律，且具有截尾数据的资料，同时能充分利用这些信息进行多因素分析，故常用于预后因素的研究。 Cox回归也称比例危险度模型。,一、
4、Cox模型的结构,（一） 研究对象,1与临床实验设计原则相同：有明确的诊断标准，纳入标准和排除标准，完全随机分组，有的可以不分组。 2样本含量：根据预后因素的多少决定样本例数，一般为因素的510倍，至少不能少于40例。 3明确规定进入随访的时间。,二、设计要点,（二）研究因素,1研究因素的确立 根据文献或经验，从专业上考虑研究的因素，注意不要罗列全部的可能影响预后的因素，因素过多会增加样本含量。对确立的因素要给予明确的定义。 2定性指标的量化 回归分析是通过回归方程的建立，反映自变量与因变量之间的数量上的依存关系，所以一切指标均需量化。,（三）资料收集需注意的问题,1明确规定并记录开始观察的时
5、间。 2记录每个观察对象的终止观察时间。 3详细准确地记录每个观察对象终止观察的原因。 4注明是否截尾数据。 5尽量减少失访。,三、数据的整理和录入,采用SPSS统计软件 1. 将变量定义并量化 2. 将原始资料整理成表 3. 完成数据文件的建立 4. 选用 AnalyzeSurvivalCox Regression,四、结果分析,第四节 预后研究的评价原则,1. 观察对象的来源是否明确说明 2. 对研究对象的选择 3. 零时的规定（是否同一时点开始随访） 4. 是否采用判断预后的客观指标 5. 随访 6. 统计方法,第五节 预后研究论文评价指南,1. 研究结果是否有效 基本指南：病人是否有代
6、表性或是否有发病过程的相同点？ 随访期是否够长或是否已完成？ 附加指南：是否运用了有目的性或无偏差的结果标准？是否调整了重要的预后因素？,2. 结果是什么 在某一特定阶段事物发生的拟然比是多大？ 估计的拟然比精确性有多大？ 3. 结果是否能在临床上运用 被研究病人是否与临床病人相同？ 结果能否直接指导选择或避免治疗？ 结果是否能说服病人及家属？,4. 该研究可能产生偏倚吗？对可能发生的偏倚采取了措施加以避免和减少吗？偏倚的大小足以影响临床结论的真实性吗？ 集中性偏倚：属于选择性偏倚范畴，指纳入研究的患者存在一些除研究因素以外的其他因素的不一致，而这些外部因素本身将对结果发生影响。控制的办法：随
7、机化；限制；配对；分层；多因素分析。 迁移性偏倚：也是选择性偏倚的一种形式，指一个队列中的病人离开原有队列移到另一队列或退出试验。 测量性偏倚：如果概念模糊，没有明确的判断标准就容易出错，影响研究结果。减少的办法是： 盲法；对结果事件的判断要有明确、仔细的尺度；在研究的全过程中，对所有的病人要同样努力去发现结果事件。,习 题,1. 预后研究的主要内容是什么？ 2. 预后研究的设计方案有哪些？详细叙述预后研究设计的要点。 3. 生存分析的主要内容是什么？什么是截尾值？ 4. 某医院用中药加针灸和单纯西药两种方法中风患者，出院后随访记录如下： 中药加针灸组：2，3,6，7，8，10，14，16，16，18，19，21，23，25，27，32，34 。 西药组：1，3，4，5，6，7，8，10，11，13，18，19 分别绘制生存率曲线，并作比较。 作时序检验，比较两组生存期差别有无显著性。 5. 如何运用Cox回归分析对预后因素进行探讨？,谢谢！,
