1、人体离终极“自愈”有多远?干细胞移植 60 年 在过去,造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。由于骨髓是造血器官,早期进行的均为骨髓移植。1958 年,法国肿瘤学家 George Mathe 首先对放射性意外伤者进行了骨髓移植。1968 年,Richard A.Gatti 应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者。上世纪 70 年代后,随着人类白细胞抗原(HIA)的发现、血液制品及抗生素等支持治疗的进展,全环境保护性治疗措施以及造血生长因子的广泛应用,造血干细胞移植技术得到了快速发展。1977年,Edward Donnall Thomas 报道 100 例晚期
2、白血病病人经 HLA 相合同胞的骨髓移植后,13 例奇迹般长期生存。从此,全世界在应用骨髓移植治疗白血病、再生障碍性贫血及其他严重血液病、急性放射病及部分恶性肿瘤等方而取得巨大成功。 进入 21 世纪,糖尿病、心血管疾病、老年痴呆症和癌症等重大疾病难以治愈,且发病率不断增加,以化学药物和手术治疗为支柱的传统医学日渐“力不从心” ,以干细胞技术为核心的再生医学已是大势所趋,具有超强分化、更新和修复能力的干细胞被寄予更加厚重的期望。 2015 年 2 月 2 日,国家科技部发布了国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案 ,科技部将会同有关部门,启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专
3、项试点工作,加强干细胞基础与转化方面的投入与布局。这一举措预示着备受争议的干细胞治疗迎来了新一轮的曙光。 从“造胃”到“造肾” 两个月之后, “山东大学卡罗林斯卡医学院干细胞研究合作实验室”正式落户山东大学第二医院。记者获悉,双方科学家将在肾脏器官再造、基因修饰自体造血干细胞移植治疗溃传件疾病和胰岛细胞移植治疗糖尿病方面进行合作研究。未来干细胞再造人类肾脏或将成为现实。 由于研究人员首次制造出具有长成胃的潜能的 3D 细胞,该突破就很可能成为一个培育出肺和胰腺等其他早期器官组织的大有前途的起点。 接下来,合作实验室的主攻方向是肾脏器官再造、基因修饰自体造血干细胞移植治疗遗传性疾病和胰岛细胞移植
4、治疗糖尿病方面。 如果“肾脏再造”成为现实的那一天到来,尿毒症患者将不再需要依赖透析。 遗传代谢病治疗 比制造器官更早的成功案例是关于遗传代谢病的治疗。就在今年的年初,广州市妇女儿童医疗中心给一位先天患有遗传代谢病的 3 岁小患者进行了造血干细胞移植。小患者有希望恢复正常的代谢功能,已经造成的神经系统损伤和症状也有极大可能不再加重。据了解,这一项异基因造血干细胞移植术治疗岩藻糖苷贮积症为世界第三例、中国第一例,并且是世界上首次采用脐血移植。 异基因造血干细胞移植治疗各种类型的遗传代谢病,已获得越来越多的医生在临床上的研究与认可。其中,范可尼贫血症、各种类型黏多糖贮积症、岩藻糖苷贮积症等疾病的异
5、基因造血干细胞移植都是在广东省首次开展,均获得成功。 不过专家也指出,虽然异基因造血干细胞移植被人们尝试于治疗多种溶酶体贮积症,但迄今为止,被证明效果最好的仅限于少数类型,如黏多糖贮积症 I 型、克拉伯病以及异染性脑病等。 干细胞再造乳房 在日本,专家们还将这项技术在美容医疗的领域进行了拓展。日媒称,位于神奈川县镰仓市的湘南镰仓综合医院在前几个月宣布,该院近期将实施患者自体干细胞乳房再造治疗,以帮助那些因乳腺癌手术失去或导致乳房变形的患者实现乳房再造。此种治疗手段的安全性和有效性已通过临床试验得到确认。 据日本东京新闻1 月 22 日报道,预计治疗实施计划将在 2 月得到有关部门批准,旦获准将
6、迅速开始接受患者申请。据院方介绍,此次通过“脂肪干细胞移植”进行的乳房再造在日本尚属首次。 该院整形美容外科部长山下理绘等人出席了记者会。在脂肪干细胞移植过程中,首先要抽取患者腹部或大腿的皮下脂肪,其中一半脂肪细胞用来制造新的血管,将有再生脂肪能力的干细胞分离出来,剩下的一半脂肪细胞经过清洗与干细胞混合注入病灶。 脂肪移植的方法此前已得到广泛使用,但成活率仅有 10%-40%。而脂肪干细胞移植的成活率可达 70%80%,且不易导致并发症和副作用。 干细胞再造面部器官 据国外媒体报道,英国伦敦大奥蒙德街医院的医生正致力于在脂肪中提取干细胞,来进行人体面部器官的再造。该研究团队已经在实验室里生成了
7、软骨组织,并认为其可以用于再造耳朵、鼻子等部位。 研究人员称,这项技术将是革命性的治疗方法。业界专家认为,该技术还有很长一段路要走,但具有很大的潜力。研究者希望通过这种方法对先天性小耳畸形(Microtia)等疾病进行治疗。目前对小耳畸形的治疗方法是在儿童的肋骨上切取软骨然后再造成正常耳廓的形态。这样的治疗需要进行多次手术,而且会在儿童胸部留下永久的伤疤,肋软骨也不会完全恢复。 在研究中,医生从儿童身上取下一小块脂肪,从中提取干细胞进行培养。一个耳廓形状的“脚手架”被放入干细胞的培养液中,这样干细胞就会按照人们想要的形状和结构生长。在培养液中加入的化学成分会促使干细胞转化为软骨细胞,这些软骨细
8、胞可以植入到儿童的皮肤下,成为新的耳朵。目前,研究者已经成功培养出了软骨组织,但还要经过安全性测试才能用在病人身上。 临床项目“井喷状”发展 统观过去的一年,全球科学家相继培养出多种动物及人体组织器官,批准的干细胞临床试验研究超过 4000 项。 英国剑桥大学研究人员用皮肤细胞制造出原始人工精卵,有望为不孕症治疗开辟新途径;日本研究人员在成年试验鼠中,首次在试管内用成体干细胞培养出立体管状的肾脏组织;美国科学家用人类的胚胎干细胞 iPS 细胞,培养出微小的“类胃”器官。这块芝麻大小的活组织有着和人胃一样的腺体结构,甚至还能容纳肠道菌。 在临床试验方面,美、日、韩等国家的科学家在青少年失明、老年黄斑变性、心肌梗塞等方面开展了众多临床试验。据不完全统计,仅去年一年,国外批准的干细胞临床试验研究就有 4000 多项,其中采用间充质干细胞的有 400 多项。