1、肺巨噬细胞移植治疗(PMT)Pulmonary Macrophage Transplantation Therapy专业：细胞生物学姓名：李倩倩导师：毕秀丽hPAP遗传性肺泡蛋白质沉积症简介基因治疗摘要实验方法实验过程和结果阐述相关基因治疗案例hPAPHereditary pulmonary alveolar proteinosis:即hPAP,遗传性肺泡蛋白质沉积症 纤维支气管镜活检病理学检查示肺泡腔内充满PAS阳性的粗颗粒状物质,肺泡灌洗液可见大量无定形的碎片,常伴PAS染色阳性的巨噬细胞。在hPAP中，肺泡充满了表面活性物质，肺生成这种物质来降低表面张力，保持肺泡开放状态。 hPAP患儿
2、具有CSF A CSF 。这 降低了肺泡巨噬细胞 这 肺 表面活性物质的 力。 表面活性物质 积 肺 ， 满肺泡 成 。 这 的治疗方法 在 成currency1性的洗肺程。“ fifl的， ，患儿 成生活质量”。 CSF：粒细胞 生物因 ， 细胞 肺泡细胞的胞 面面活性物质的降 。 CSF即CSF 的 CSF可导hPAP。 CSF的 CSF ,CSF 和成， 和 的基因 和 。和 CSF 表 CSF 导巨噬细胞 肺泡表面蛋白 力降 hPAP，hPAP患肺泡 中 CSF， CSF 性基因治疗简介基因治疗 h 常基因导 细胞， 因基因 和异常引起的疾病，到治疗目的。 基因通过基因 移技术插病人的
3、适 的细胞中，使基因制 的产物 治疗某种疾病。基因治疗的特异性强，药物本质 DNA，在内表 蛋白质，且基因治疗用有持续性。基因治疗的策略有基因替代，基因修，基因抑制，基因增强和免疫调节。摘要：往用移植( T)来治疗hPAP小鼠模型， 破坏现有。最近发现定居巨噬细胞可自我维持，不需来自的细胞直接再生。 想到测试新型巨噬细胞移植疗法。结果表明，自然的健康巨噬细胞和基因矫巨噬细胞同样 很好地发挥用 小鼠的hPAP。在小鼠基因C 丧失表、模拟hPAP的小鼠中，研究人员利用 种病毒载 矫C 基因传递到取自动物的异常肺泡巨噬细胞中。随后 基因矫细胞直接灌注到小鼠的肺 。这种方法使得疾病相关生物标记物常化，
4、至少在 年内降低了疾病死亡率。实验方法支气管肺泡灌洗液和细胞收、处理ELISA ,Quantitative RT-PCRBone marrow derived macrophages (BMDMs)Colony forming cell (CFC) assay 形成实验Surfactant Clearance AssayPulmonary macrophage transplantation (PMT)Flow cytometry流式细胞术STAT5 phosphorylation index assayWestern blottingMicroarray analysis微阵列 析Localization of PMT-derived cells after transplantationLentiviral vectors（慢病毒载, and differentiation and expansion of macrophages
