前言 转录激活样效应因子核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)技术与锌指核酸酶(Zinc-finger nuclease, ZFN)技术组成了一大类强有力的基因组编辑工具,这一大类技术的发展重新划定了生物学研究的边界。这些嵌合核酸酶由两部分组成一个可编码的序列特异性DNA结合模块与一个非特异性的DNA切割结构域。通过诱导DNA双链断裂(DNA double-strand break)来刺激容易出错的非同源末端连接或在特定基因所在的位置进行的同源定向修复,TALEN和ZFN能够完成一系列遗传学编辑修饰操作。 成簇规律间隔短回文重复(clustered regulatoryinterspaced short palindromic repeat, CRISPR)技术是最新出现的一种基因组编辑工具,它能够完成RNA导向的DNA识别及编辑。与其它基因组编辑工具相比,CRISPR技术更易于操作,具有更强的可扩展性。 本文将以上述三种技术为例,介绍并探讨新一代位点特异性基因组工程技术的生物学原理、未来发展