重大新药创制科技重大专项.DOC

1、重大新药创制科技重大专项2018 年度课题申报指南重大新药创制科技重大专项牵头组织部门2017 年 7 月目 录一、 研究方向 .31. 定向委托课题 .32. 定向择优课题 .42.1. 器官纤维化防治药物研发 .42.2. 个性化药物及其伴随分子诊断试剂研发 .42.3. 埃博拉等新疫苗及基于新佐剂疫苗研发 .52.4. 基于大数据的中药新药研发 .52.5. 中药先进制药与信息化技术融合示范研究 .62.6. 示范性新药临床评价技术平台建设 .62.7. 创新药物非临床安全性评价研究关键技术 .72.8. 新药创新成果转移转化试点示范项目 .73. 公开择优课题 .93.1. 重大新药研

2、发 .93.2. 临床亟需药品研发 .93.3. 国产药品国际化相关研究 .103.4. 事后立项事后补助课题 .10二、申报评审方式 .11三、经费支持 .12四、申报条件和要求 .12五、申报流程 .151重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南“重大新药创 制” 科技重大 专项（以下简称 专项）以实际应用和产业发展为导向，其主要目标为针对严重危害我国人民健康的10类（种）重大疾病（恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病），研制一批重大药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加

3、速我国由仿制向创制、由医药大国向强国的转变。“十三五”期间专项将 继续坚持创新定位和 “培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”的“ 三重”原则，以产品和技术为主线，以完成自主创新药物与急需品种研发取得重大突破、建成国家药物创新技术体系、中药现代化取得突破性成果、引领医药行业发展与推动行业转型和实现国产药品的国际化等五大预期重大标志性成果为目标，在 战略需求和现实需求两个维度上，聚焦重点领域，实施重大项目， 实现“ 突”的跨越。同时依据科技部 发展改革委 财政部关于印发国家科技重大专项（民口）聚焦调整意见的通知（国科发专201578 号）要求，将重点任务由原五大任 务板块调整为品种与关键技术

4、、核心创新平台能力建设两部分，不再单独支持候选药物、一般性大品种技术改造、单纯性技术研发和孵化基地建设等项目。2018 年是专项“十三五 ”期间的重要阶段，将 紧紧围绕专项总体2目标，遴选优秀项目，查缺补漏、完善布局，同时立足长远，进行前瞻性部署，提升原始创新能力。2018 年课题立项主要以定向委托、定向择优、公开择优方式组织，适度进行后补助的支持，实施期限为 2018-2020 年。定向委托和定向择优课题以国家重大需求和问题为导向，强化课题的顶层设计。定向委托课题明确牵头单位，由牵头单位按照本指南规定的研究内容，组织集成优势单位，编制课题实施方案，并填写正式申报书，经专家多轮论证不断完善后形

5、成立项建议。定向择优课题采取公开申报，由符合条件的优势单位自主申报，经专家评审确定牵头单位和参与单位，并提出整合建议，由牵头单位组织各参与单位再次编制课题实施方案并填写正式申报书，通过专家多轮论证不断完善后形成立项建议。公开择优课题由申报单位自主申报，经评审专家两轮评审后，择优遴选并分类整合（采取二级合同单独管理）后提出立项建议，如符合定向择优课题支持方向的则纳入相应课题。鼓励经国家自然科学基金、国家重大科技专项、国家重点研发计划或改革前计划国家科技计划（专项、基金等）支持项目产生的成果申报课题,促进科技成果转移转化；鼓励国家高层次人才、青年科学家和在国内创新创业的海外高层次人才申报课题；鼓励

6、国内课题申报单位与境外（包括港澳台地区）研发机构联合申请。新药品种临床研究课题原则上由企业牵头申报；新药品种类课题原则上单一品种单独申报，不得多个打包。32018年新立项课题组织立项工作将继续依托统一的国家科技管理信息系统公共服务平台(以下简称公共服务平台)，并由专业机构国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心（以下简称科技发展中心）具体实施。一、 研究方向1. 定向委托课题1.1. 创新生物技术药评价及标准化关键技术研究研究内容：针对新型疫苗、抗体、重组蛋白、免疫细胞治疗产品等创新生物技术药研发及国际化发展需求，开展关键质量属性的创新性评价方法研究及关键技术标准化研究：建立系列转基因细胞等体外

7、生物活性替代测定新方法、CD19 及 CD20-CART 等治疗性细胞产品成药性及安全性评价关键技术及药效学模型以及人源创新抗体药物评价新模型；建立 HPV 等新型多价疫苗、新表达系 统疫苗及新发突发传染病疫苗的创新性评价技术及符合国内外新药审评规范的质控标准；建立传统疫苗创新性再评价技术体系；支持疫苗 WHO预认证相关研究。考核指标：建立 2-3 种转基因细胞等细胞活性测定替代新方法并应用于细胞因子、免疫检查点人源化单抗和双特异性抗体的评价；建立 2-3 个用于人源抗体成药评价的人源化嵌合小鼠模型；建立 2-3个治疗性细胞产品药学及安全性评价方法以及药效学评价模型，并形成规范的产品质量评价标

8、准；建立新型疫苗质量标准 3-5 种；建立2-3 种已上市疫苗对变 异株效力的再评价体系；主持 1-2 项生物技术4药评价用国际标准品的研制。拟支持课题数：1 项。有关说明：委托中国食品药品检定研究院和食品药品监管总局药品审评中心共同牵头，联合国家级转化医学研究中心和其他优势科研院所、医疗机构和企业等实施。2. 定向择优课题2.1. 器官纤维化防治药物研发研究内容：针对脂肪肝的发病机制，开展防治非酒精性脂肪肝及肝纤维化等创新药物研发；结合特发性肺纤维化等疾病治疗药物新靶点研究成果，开展相关创新品种研发。鼓励开展固定剂量复方以及新型给药技术和新制剂研发。考核指标：获得 2-3 个新药证书或生产批

9、件，至少 8 个品种获得临床批件，突破关键技术 10 项以上。拟支持课题数：2-3 项。有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。2.2. 个性化药物及其伴随分子诊断试剂研发研究内容：重点开展针对恶性肿瘤等的个性化抗体药物、小分子靶向药物及相应的伴随分子表型诊断试剂盒研究；对已上市的抗体药物及小分子靶向药物开展适合中国人群适应症的临床研究，确定其个性化分子表型，建立该药物的伴随诊断方法，申报新适应症批件。考核指标：完成一批抗体及小分子药物个性化评价，获得新适5应症注册批件 10-15 项及伴随分子表型诊断试剂盒注册证 10-15 项。拟支持课题数：2-3 项。有关说明：遴选优势单位牵头

10、，组织相关单位联合实施。2.3. 埃博拉等新疫苗及基于新佐剂疫苗研发研究内容：开展埃博拉疫苗的临床和产业化研究；针对我国流行毒株，开展布尼亚病毒、诺如病毒、登革热等临床急需疫苗研制；开展采用新型重组载体等新技术以及基于新佐剂疫苗研发。考核指标：埃博拉疫苗获得新药证书和生产批件；1-2 个临床急需品种获得新药证书或完成临床研究，建成质量评价标准；1-2 个基于新技术及 1-2 个基于新佐剂的疫苗完成临床前研究并获得临床批件。拟支持课题数：3-4 项。有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。2.4. 基于大数据的中药新药研发研究内容：围绕心脑血管疾病、代谢性疾病、变态反应性疾病等中药治疗

11、具有特色的疾病，系统整理和挖掘文献记载、临床用药经验等数据，选择临床确有良好疗效或特色的传统方、名方验方、协定方及医院制剂等，借鉴系统生物学、网络药理学和组学等新技术，按照现代新药研发要求和规范，研发中药新药。考核指标：获得 2-3 项中药新药证书或生产批件，至少 5 个品种获得临床批件；突破关键技术 10 项以上。6拟支持课题数：1-2 项。有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。2.5. 中药先进制药与信息化技术融合示范研究研究内容：为提升中药产品质量，推动中药产品进入国际市场，结合重大品种，开展先进中药制药技术研究。参照国际先进制药理念，将先进信息技术、自动化技术和智能制造技术

12、与中药制药技术融合，搭建数字化中药制造技术平台，构建符合国际规范的中药生产质量标准和全过程质量控制体系，引领国际发展。考核指标：建立中药先进制药技术平台，建立 2 条示范性生产线；形成 5-8 项中药智能制造关键技术；在不少于 5 家企业 10 个中药品种中应用。拟支持课题数：1-2 项。有关说明：遴选优势单位与集成电路、无线宽带移动通信等专项技术平台联合，组织相关企业联合实施。2.6. 示范性新药临床评价技术平台建设研究内容：围绕 10 类（种）重大疾病，建设符合国际规范的 I-期临床研究中心，开展国际前沿的新药临床评价关键技术和大规模随机多中心临床和结局研究。考核指标：每年新开展若干项新药

13、专项支持和国内企业发起的- 期临 床试验。拟支持课题数：不超过 5 项。7有关说明：支持承担国家临床医学研究中心建设任务的医疗机构。2.7. 创新药物非临床安全性评价研究关键技术研究内容：开展人体芯片、生物标志物、3D 细胞模型、计算机毒性预测、活体成像技术、干细胞诱导分化细胞模型等体外替代方法和前瞻性新技术、新方法研究，进一步完善药物依赖性评价、大动物生殖毒性评价、致癌性评价以及眼科毒理学评价等技术和方法；开展新型细胞治疗产品、新抗体、新疫苗、重组蛋白、核酸药物和基因治疗产品等生物技术新品种，中药新药以及特殊制剂安全性评价技术研究；开展临床检验等实验室间比对和能力验证研究；开展国际互认及国际

14、毒理学家资质认证；完善电子数据的信息化管理；开展重大创新药物品种的全套临床前安全性评价技术服务。 考核指标：建立 10-15 项药物临床前安全性评价新技术；相关技术体系通过国际认证；完成不少于 50 个创新药物的安全性评价技术服务。 拟支持课题数：1 项。有关说明：由 GLP 机构牵头，组织相关科研院所或企业申报。优先支持既往承担过专项课题的 GLP 机构。2.8. 新药创新成果转移转化试点示范项目研究内容：围绕促进新药研发创新成果转移转化的需求，带动和促进新药研发及产业化发展，构建具有世界先进水平的开放性新药创制共性技术平台和共享服务平台；充分利用互联网+ 、大数据等8技术，突破制约从研发链

15、到产业链的核心关键瓶颈技术，重点研究并提升靶点研究与确认、化合物优化、工艺研发、临床前评价、临床评价和上市后临床价值评价等技术水平；构建科技成果展示交易、产业服务和金融服务等平台，研究并完善加快创新药物和临床亟需药物上市的政策保障体系，形成区域化示范效应。考核指标：建成技术、人才、资金、政策整合集成、优势突出的全链条开放性新药成果转移转化公共关键技术和系统服务平台，达到新药研发全链条规模化、标准化、国际化的高质量一站式服务能力，每年承接新药成果转移转化服务 100 个以上（其中一类新药不低于 30 个) ，5 个以上关 键技术平台( 包括 GLP、GCP)获得国际认证或国际行业认可；突破 10

16、 项以上核心关键技术并在品种研发或产业化中应用；至少支持 50 个新药品种国内申报,其中 30 个新药品种国际国内申报;至少支持 10 个品种获得新药证书；推进 10 个以上已上市新药的临床价值再评价研究；培育/ 孵化 30 家具有显著创新能力的新药研发/生产企业 ，培育 3 家年产值超 过 100 亿元、具有国际竞争力的大型骨干企业。拟支持课题数：不超过 3 项。有关说明：由省级有关部门组织国家级高新技术开发区牵头联合有关企业、高校和科研院所、医疗机构等申报，要求具有较高的生物医药创新和产业基础，具 备从药物发现、临床前评价到临床评价的一站式新药研发服务能力,所在区域为国家自主创新示范区，省级政府将医药产业列为支柱产业并出台或承诺出台生物医药产业发展