腺苷脱氨酶(ADA)基因重度免疫缺陷症(SCID)（基因突变）正常ADA基因ADA基因整合到病毒核酸上病人分离得到淋巴细胞感染使ADA基因进入淋巴细胞培养淋巴细胞，ADA基因整合到细胞的染色体上转基因 淋巴细胞回输到体内骨髓组织里 1.体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后在体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。 2.体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织） 基因治疗的发展现状：处于初期的临床试验阶段(三三)基因治疗的类型基因治疗的类型 1.用正常基因代替缺陷基因，或依靠其表达产物来弥补病变基因带来的缺陷。如血友病、地中海贫血病的治疗。 2.反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA分子进行互补，阻断蛋白质的合成。 3.自杀基因。编码可杀死癌变细胞的蛋白酶基因。(四四)用于基因治疗的基因种类用于基因治疗的基因种类1、基因工程的应用 （1）基因工程的实质：将一种生物的 转移到 另一种生物体内，使后者产生本不能产生的 ，进而表现出新的 。 （2）基因工程的不足：在原则上只能生产自然界已
