CMC泓域咨询 /青海创新药项目实施方案报告说明从目前小核酸药物管线来看，基本上可以分为ASO和siRNA两大药物类型，这两类药物的作用机制具有较大差别，其中siRNA药物主要通过RNAi机制对靶基因进行调控。RNAi（RNAinterfering，RNA干扰）是一种细胞内源性调控机制，可以导致序列特异性基因沉默。与ASO相比，RNAi的优点在于可以反复多次引导靶mRNA切割，具有更高的效率。目前已知具有RNAi作用的RNA主要分为三类：siRNA（smallinterferingRNA，小干扰RNA），microRNA（miRNA），PIWI-interactingRNA（piRNA）。其中，siRNA药物由于疗效较好且技术取得突破，现已成为最受关注的一类技术。根据谨慎财务估算，项目总投资16121.25万元，其中：建设投资12901.91万元，占项目总投资的80.03%；建设期利息321.27万元，占项目总投资的1.99%；流动资金2898.07万元，占项目总投资的17.98%。项目正常运营每年营业收入31400.00万元，综合总成本费用26067.91万元，净利
