静脉血栓栓塞症（VTE）的儿童发病人数日渐增多，尽管美国食品药品管理局（FDA）仍未对该适应症予以批准，但抗凝治疗已达成广泛共识。目前儿科抗凝疗法的用药指导很大程度上依赖于成年患者的大型随机对照试验（RCTs）、儿童患者的较小剂量探索研究以及专家意见。近期FDA批准了口服抗凝药（DOACs）的上市，包括达比加群、利伐沙班、阿哌沙班、依度沙班。与传统的口服维生素K拮抗剂和皮下注射低分子肝素（LMWHs）相比，DOACs具有诸多潜在优势。但是，这类药物在儿科血栓栓塞性疾病中的标示外应用造成的问题亟需解决。文中对LMWHs主流疗法的应用背景进行了综述，并整理了DOACs临床试验的进展和未来可能遇到的问题和挑战，同时对目前针对抗凝药物疗程的大规模多中心随机对照试验的先导性/可行性阶段获得的经验教训进行了讨论。这些挑战和教训可以帮助我们通过更多的临床试验来改进儿科VTE的抗凝治疗。LMWHs是目前儿童VTE的主要治疗手段以伊诺肝素为代表的LMWHs已经成为目前儿科静脉血栓栓塞症的最主要治疗药物，尤其是对于药物疗程较短的触发性VTE。与其他抗凝药物如维生素K拮抗剂（
