1、第一节 遗传病治疗的原则一、遗传病治疗的目的 二、遗传病治疗的基本策略第二节 基因治疗一、基因治疗的定义二、基因治疗的技术原理三、基因治疗的应用 第15章 遗传病的治疗一、遗传病治疗的目的 遗传病治疗的基本方法 遗传病治疗的目的二、遗传病治疗的基本策略 基因产物的替代治疗 基于基因转移的体细胞基因治疗第一节 遗传病治疗的原则一、遗传病治疗的目的 遗传病治疗的基本方法 遗传病治疗的目的二、遗传病治疗的基本策略 基因产物的替代治疗 基于基因转移的体细胞基因治疗第一节 遗传病治疗的原则遗传病治疗的基本方法 手术治疗 内科治疗 药物治疗 饮食疗法 基因治疗遗传病治疗的目的 外科治疗:手术矫正畸形或组织
2、器官移植 内科治疗:“补其所缺、去其所余、禁其所忌” 基因治疗:修复缺陷基因或补充功能一、遗传病治疗的目的 遗传病治疗的基本方法 遗传病治疗的目的二、遗传病治疗的基本策略 基因产物的替代治疗 基于基因转移的体细胞基因治疗第一节 遗传病治疗的原则一、遗传病治疗的目的 遗传病治疗的基本方法 遗传病治疗的目的二、遗传病治疗的基本策略 基因产物的替代治疗 基于基因转移的体细胞基因治疗第一节 遗传病治疗的原则遗传病治疗的基本策略 针对体细胞突变基因的修复与替代 针对突变基因转录的基因表达调控 针对基因表达的蛋白质功能的改善 在代谢水平上对代谢底物或产物的控制 在临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等 酶替代治疗(enzyme-replacement therapy, ERT) 减少底物治疗(Substrate-reduction therapy, SRT) 其他治疗：校正剂（Corrector）增强剂（Potentiator）稳定剂（Stabilizer）遗传代谢病：基因产物的替代治疗药物治疗的补偿和拯救机制正常代谢补偿机制拯救机制
