主要内容l腺相关病毒简介 l腺相关病毒载体转基因技术原理 l腺相关病毒载体的医学应用l优缺点总结和复习思考题 第一节 腺相关病毒简介 l生物学特性l致病性与免疫性第一部分 生物学特性l血清型l病毒结构l病毒复制l对理化因素的抵抗力血清型l AAV是从腺病毒的污染物(1965年)、人群或非人灵长类动物等的组织中分离鉴定到的。l共鉴定了11个AAV血清型以及108个AAV变株(variants)。l通过签名PCR(signature PCR)技术,利用高度保守序列扩增Cap基因的一小段可变区的DNA序列,以筛检是否是新的AAV分离株,然后利用PCR技术获得新的AAV分离株的Cap或(和)Rep基因的全长序列。在人类、非人灵长类动物、马、猪、牛、绵羊、山羊和蛇等的不同组织器官,发现了大量的具有多样性的AAV的基因组。但新分离的病毒株,尚未进行血清学分型,通称为变株。lAAV不同血清型和变株的基因组结构相对较为保守,与AAV-2型较为类似,不同血清型的衣壳蛋白结构中表位的差异。50 80% AAV-2抗体在人群中检测出。转导不同组织器官的AAV最优血清型 组织 最优血清型肝脏AAV-8,AAV