白血病的靶向及抗体治疗进展上海交通大学医学院附属第九人民医院血液科 上海交通大学医学院附属第九人民医院血液科 胡钧培 胡钧培一.AML 的遗传学特点和靶向治疗v v 遗传和表型复杂 基因多样性v v 相同的信号转导通路和转录程序v v 染色体易位和点突变v v 各种信号通路造血干细胞增殖和生存v v 造血转录因子造血细胞分化异常v v 新的治疗途径v v 打断增殖和/ 或存活的信号通路v v 开发制剂纠正造血细胞分化障碍多步骤的发病机制v v 流行病学和遗传学资料显示 流行病学和遗传学资料显示AML AML 细胞会反复发生多种突变点 细胞会反复发生多种突变点突变 突变/ / 基因重组 基因重组/ / 染色体易位 染色体易位v v t(15:17) t(15:17) 转基因小鼠模型在最终导致 转基因小鼠模型在最终导致APL APL 前 前6 6 个月潜伏期和 个月潜伏期和不完全外显 不完全外显(15%30%) (15%30%)v v Greaves Greaves 等研究证实特定白血病相关的染色体易位，在子宫 等研究证实特定白血病相关的染色体易位，在子宫内个体发育时就存在，但并不发病，直
