中枢神经系统疾病的基因治疗中枢神经系统疾病的基因治疗 石奕武石奕武神经科学研究所神经科学研究所广州医学院第二附属医院广州医学院第二附属医院 概概 述述定义定义早期早期是指用正常的基因整合入细胞基因组，是指用正常的基因整合入细胞基因组，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。以校正和置换致病基因的一种治疗方法。目前目前广义上来讲是指将某种遗传物质转广义上来讲是指将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病目的的方法。达到治疗疾病目的的方法。基因治疗的概念基因治疗的概念 基本程序基本程序治疗性基因的选择治疗性基因的选择基因载体的选择基因载体的选择回输回输体内体内重组重组表达载体表达载体靶靶细胞的选择细胞的选择基因转移基因转移筛选筛选能有效、适度表能有效、适度表达目的基因的靶细胞达目的基因的靶细胞重组表达载体重组表达载体导入导入靶细胞靶细胞 应用与展望应用与展望1 1）单基因缺陷病）单基因缺陷病2 2）体细胞的基因治疗）体细胞的基因治疗3 3）靶细胞可以从病人机体获取）靶细胞可以从病人机体获取4 4）治疗效果胜过危害）治疗效果胜过危害5
