新型生物制药技术新型生物制药技术苟兴华苟兴华第一节第一节 核酸药物及其制药技术核酸药物及其制药技术q反义核酸（反义核酸（Antisense nucleic acid)和核酶和核酶(Ribozyme)qRNA干扰干扰(RNAi)药物药物q核酸药物的修饰和给药核酸药物的修饰和给药qDNA疫苗疫苗(DNA vaccine)技术技术反义核酸反义核酸反义RNA分子：可以和目标基因的mRNA互补的 一段寡聚核苷酸分子，它影响mRNA正常功能；反义DNA分子：类似于反义RNA分子，可以抑制基 因表达的分子；RNA-DNA嵌合分子：经化学修饰的寡聚核苷酸类似物：Oligo 反义核酸作用机理作用机理与前体与前体RNA结合干扰结合干扰RNA剪切和成熟剪切和成熟 与与mRNA结合，封闭核糖体结合位点，影响翻译结合，封闭核糖体结合位点，影响翻译与与mRNA形成形成dsRNA，诱导，诱导RNase H对其降解对其降解与互补与互补DNA结合，形成结合，形成DNA-RNA复合物，复合物，影响影响DNA复制复制特点特点q双链双链RNA（如（如siRNA）作用强烈；）作用强烈；q与核酶连接作用更强。与核酶连接作用更强
