1、临床试验生物统计学上海交通大学医学院生物统计教研室上海泰格医药科技有限公司苏炳华2012年 3月 12日药物临床试验质量管理及安全性评价研讨会参考文献（一）n 1. 药品注册管理办法 2007.10.1国家食品药品监督管理局 n 2. 化学药品和治疗用生物制品研究指导原则 北京 .中国医药科技出版社， 2002.5 第一版 . P85-P97.n 3. 化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则 2005.7n 4. 化学药物临床试验报告的结构与内容技术指导原则 2005.7n 5. 药物临床试验质量管理规范 2003.8.6n 6. 医疗器械临床试验规定（局令第 5号） 2004.1
2、.17 国家食品药品监督管理局n 7.化学药物临床药代动力学研究技术指导原则 2005.7n 8.化学药物制剂人体生物利用度和生物等效性研究技术指导原则 2005.7n 9. ICH- E3： stracture and content of clinical study reports (2000)n 10. ICH-E9. Statistical Principles for Clinical Trials. 1998.2n 11. ICH- E10. Choice of Control Group and Related Issues in Clinical Trials参考文献（二）1
3、2.Guidance for Industry Non-Inferiority Clinical Trials U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration Center。 March 2010 13. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)Guideline on the Choice of the Non-Inferiority Margin。 London, 27 July 2005 Doc.Ref.EMEA/CHMP/
4、EWP/5872/03 Corr2011,1,26发布的 “关于药品审评中心调整主要职责和内设机构的通告 ”n 国家食品药品监督管理局药品审评中心设置以下13个内设机构。其中有：n （七）中药民族药临床部 （八）化药临床一部（九）化药临床二部（十）生物统计学部等等药品审评中心生物统计学部的任务n负责各类药品的生物统计学专业审评工作，并为相关专业技术审评提供生物统计学专业技术支持。参与临床试验申请的审评，协助临床审评部门进行临床试验数据库审查，提出生物统计学专业审评意见并形成专业审评报告。承担中心交办的其他工作。必须具有来自两个大样本和由具有资格的科学专家指导下的、良好对照的随机化临床试验的充足
5、证据 ,医学产品 (如 ,药物 ,治疗 ,疫苗 ,医用器械 )，证明这种医学产品具有所声称的效果，才会被美国的食品及药品管理局批准 .药品临床试验注册的评审要求药品临床试验注册的评审要求 执行的执行的 美国美国 FDA要求要求临床试验结果被接受的条件以资料为基础的充足证据表明试验结果以资料为基础的充足证据表明试验结果具有具有 :1.临床意义 Clinical Relevance2.统计学意义 Statistical Significance3.稳健性 Robustness4.可重复性 Replication临床意义n 有临床意义的界值的确定应该由主要研究者和生物统计人员共同制定，主要由主要研究者决定。n 应该具有充分，完备的临床资料，充分的文献依据，最好有大样本的临床试验资料支持所选择有临床意义的界值，有时还需要 Meta分析的资料统计学意义和 稳健性n 统计学意义：主要由假设检验统计分析的结果决定，特别是第一类误差决不能大于0.05n 稳健性：表达从各个不同方面都能够获得同样的临床试验结论，例如，不同的数据集，各个灵敏度分析，脱落的病例在保守的估计下，统计结果还是支持主要的临床试验结论。一 .临床试验生物统计学工作要求
