1、MM 治疗方案的选择、药占比及医保制度简介,内 容,参考信息来源,中国多发性骨髓瘤诊治指南(2011年修订)中国知网（http:/ 介,多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞恶性增殖性疾病，骨髓中克隆性浆细胞异常增生，并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)，导致相关器官或组织损伤(related organ or tissue impairment,ROTI)。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。,相关器官或组织损伤表现,诊 断,有症状骨髓瘤：血或尿M蛋白(无血、尿M蛋白量的限制，大多数病例IgG30 gL或IgA20 gL 或 尿轻链l g24h ，但有些
2、有症状MM患者低于此水平)；骨髓单克隆浆细胞或者浆细胞瘤(单克隆浆细胞通常10，但未设定最低阈值，因为约5有症状MM患者骨髓浆细胞10，单克隆浆细胞需要行免疫组化等证实或轻链限制性表达)；出现骨髓瘤ROTI(CRAB：高钙血症、肾功能不全、贫血、溶骨损害)。有症状MM最重要的标准是确定终末器官的损害，包括：贫血、高钙血症、溶骨损害、肾功能不全、高黏血症、淀粉样变性或者反复感染。,诊 断,无症状(冒烟型)骨髓瘤：血清M蛋白达到骨髓瘤水平(30 gL)；和(或)骨髓中单克隆浆细胞10；无骨髓瘤ROTI(CRAB)或骨髓瘤相关症状。,分 类,分型：依照增多的异常免疫球蛋白类型可分为以下8型：IgG型
3、IgA型lgD型IgM型IgE型轻链型根据轻链类型分、型双克隆型不分泌型,分期：Durie-Salmon分期体系：I、II、III期，A/B 组国际分期体系(ISS)：I、II、III期,MM治疗方案的选择,治疗原则,无症状骨髓瘤或Durie-Salmon I期患者不建议化疗(除非进行临床试验)，但至少每3个月复查相关指标，直至出现症状后再治疗；有症状的MM患者应积极治疗；年龄65岁，适合自体干细胞移植者，避免使用烷化剂和亚硝基脲类药物；主要副作用为骨髓抑制；包括：马法兰、环磷酰胺、卡莫司汀、顺铂等。所有适合临床试验者，可考虑进入临床试验。,治疗策略,初治治疗（诱导治疗）原发耐药治疗复发治疗巩
4、固治疗维持治疗自体干细胞移植异基因干细胞移植支持治疗,初治治疗（诱导治疗）,一般在化疗2-4个疗程后对疾病进行疗效评价;达到微小缓解(MR)及以上疗效时可用原方案继续治疗，直到获得最大程度的缓解进入平台期;不建议在治疗有效的患者变更治疗方案;未获得MR的患者，应该变更治疗方案。,年龄65岁或适合自体干细胞移植者：可选以下方案之一诱导治疗4个疗程，或4个疗程以下但已经达到部分缓解(PR)及更好疗效者，可进行干细胞动员采集。对高危患者可预防使用抗凝治疗。具体方案：BD(硼替佐米+地塞米松)；PAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松)；DVD(脂质体阿霉素+长春新碱+地塞米松)；BTD(硼替佐米+沙利度胺
5、+地塞米松)；BCD(硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松)；TAD(沙利度胺+阿霉素+地塞米松)；TD(沙利度胺+地塞米松)；VADT(长春新碱+阿霉素+地塞米松沙利度胺)。方案中的阿霉素均可用脂质体阿霉素替代。,年龄65岁或不适合自体干细胞移植者：可选以下方案之一直至获得PR及以上疗效。具体方案：MPV(马法兰+泼尼松+硼替佐米)；MPT(马法兰+地塞米松+沙利度胺)；PAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松)；MP(马法兰+泼尼松)；TD(沙利度胺+地塞米松)；DVD(脂质体阿霉素+长春新碱+地塞米松)；VAD(阿霉素+地塞米松+长春新碱)；M2(环磷酰胺+长春新碱+卡氮芥+马法兰+泼尼松)。,原发耐
6、药MM的治疗,换用未用过的新方案，如能获得PR及以上疗效者，条件合适者尽快行自体干细胞移植；除以上方案外可选用：DCEP(地塞米松+环磷酰胺+依托泊苷+顺铂)硼替佐米；DT-PACE(地塞米松+沙利度胺+顺铂+阿霉素+环磷酰胺+依托泊苷)硼替佐米；大剂量环磷酰胺硼替佐米；符合临床试验者，进入临床试验。,MM复发的治疗,化疗后复发：缓解后半年内复发：换用以前未用过的新方案；缓解后半年以上复发：可以试用原诱导缓解的方案；无效者，换用以前未用过的新方案；条件合适者进行干细胞移植。移植后复发：异基因移植后复发：供体淋巴细胞输注；使用以前未使用的、含硼替佐米等靶向治疗的新方案；自体干细胞移植后复发：使用
7、以前未使用的、含硼替佐米等靶向治疗的新方案；可考虑异基因造血干细胞移植。,巩固治疗,诱导治疗获得缓解后可考虑使用含硼替佐米的方案2-4个疗程巩固，如VTD(硼替佐米+地塞米松+沙利度胺)。,维持治疗,非移植的患者：在取得最佳疗效后到达平台期再进行维持治疗；自体造血干细胞移植者：在移植后造血重建恢复后进行。如果在诱导治疗或干细胞移植后行巩固治疗，维持治疗在巩固治疗后进行，可选用沙利度胺单独或联合硼替佐米、泼尼松单独或联合沙利度胺、干扰素等。,自体干细胞移植,自体干细胞移植可提高缓解率，改善患者总生存期和无事件生存，特别是高危患者获益更明显。是适合移植患者的标准治疗；肾功能不全及老年并非是移植的禁
8、忌证；尽管在复发时移植(作为挽救治疗)的总生存期与早期移植相似，但建议诱导治疗后直接进行大剂量化疗及干细胞移植，而非将干细胞移植留待挽救治疗阶段，因为接受早期移植患者可以获得更长的无症状期而得到更大的临床获益；原发耐药或对诱导治疗耐药患者可将自体干细胞移植作为挽救治疗策略；如需进行双次移植，可在第一次移植后6个月内进行。,异基因干细胞移植,对MM患者可以进行自体-降低预处理方案的异基因干细胞移植；降低预处理方案的异基因干细胞移植一般在自体干细胞移植后6个月内进行。清髓性异基因干细胞移植可在年轻患者中进行，常用于难治复发MM患者。,药占比,药占比：医院药品收入占业务收入的比例药占比*=药品收入：
9、47.55%（1999-2008）；医疗收入： 挂号收入、门诊诊察收入、检查收入、治疗收入、手术收入、一次性材料、基本消耗等；财政补助收入：8%；公立医院的人员支出：20%；,*省卫生厅、省财政厅关于印发控制医疗机构药品收入比例的实施意见的通知（苏卫规财200463号）,2004年江苏省药占比指标,三级医院药占比上限控制指标为*：三级综合医院48%；精神病医院为49%；三级中医院为54%（省中医院为58%）；儿童医院为56%；肿瘤医院为58%；传染病医院为59%；口腔、妇产医院不得高于2003年的比例。三级医疗机构2003年度低于此控制指标的，2004年要继续有所下降。二级医疗机构的药占比指标
10、控制和管理措施，由各市卫生局确定，报省卫生厅备案。,*省卫生厅、省财政厅关于印发控制医疗机构药品收入比例的实施意见的通知（苏卫规财200463号）,主管部门的监管,各市卫生局审核所属三级医疗机构上报的会计报表，并于每月12日前将上月本市各三级医院（含中医院）的药占比数据报送省卫生厅规划财务处，三级中医院的数据同时报送省中医药局综合业务处。年终，省卫生厅将通报全省三级医院药占比指标控制情况。凡药占比超出规定上限指标的医院，须将超出部分的药品收入在次年元月底以前全额上缴同级卫生行政部门，由卫生行政部门缴存药品收支两条线管理的财政专户；或将药品收支两条线管理中收支结余上缴的返还款转为超收上缴，不足部
11、份由相应的超标医院补齐。超收上缴的计算公式为：超收上缴数=（实际药占比-上限控制比例）（药品收入+医疗收入+其他收入）,*省卫生厅、省财政厅关于印发控制医疗机构药品收入比例的实施意见的通知（苏卫规财200463号）,门诊药占比影响因素分析-中国医院用药评价与分析-2012.06,国家基本药物制度,中国国家基本药物制度是对基本药物目录制定、生产供应、采购配送、合理使用、价格管理、支付报销、质量监管、监测评价等多个环节实施有效管理的制度。国家基本医药制度可以改善目前的药品供应保障体系，保障人民群众的安全用药。国家发改委、卫生部等9部委2009年8月18日发布了关于建立国家基本药物制度的实施意见，标
12、志着我国建立国家基本药物制度工作正式实施。同时发布了国家基本药物目录管理办法（暂行）和国家基本药物目录（基层医疗卫生机构配备使用部分）(2009版)。国家基本药物目录（2012年版）已经2012年9月21日卫生部部务会议讨论通过，现予以发布，自2013年5月1日起施行。2009年8月18日发布的中华人民共和国卫生部令第69号同时废止。国家将基本药物全部纳入基本医疗保障药品目录，报销比例明显高于非基本药物，降低个人自付比例，用经济手段引导广大群众首先使用基本药物。主要先由基层医疗机构开始执行。意义：保证基本药物足量供应和合理使用，有利于保障群众基本用药权益，转变“以药补医”机制，也有利于促进药品
13、生产流通企业资源优化整合，对于实现人人享有基本医疗卫生服务，维护人民健康，体现社会公平，减轻群众用药负担，推动卫生事业发展，具有十分重要的意义。,医保制度,医疗保险制度是指一个国家或地区按照保险原则为解决居民防病治病问题而筹集、分配和使用医疗保险基金的制度。它是居民医疗保健事业的有效筹资机制，是构成社会保险制度的一种比较进步的制度，也是目前世界上应用相当普遍的一种卫生费用管理模式。西方国家社会保险制度的建立，大多是从医疗保险起步的。医疗保险始于1883年德国颁布的劳工疾病保险法，其中规定某些行业中工资少于限额的工人应强制加入医疗保险基金会，基金会强制性征收工人和雇主应缴纳的基金。这一法令标志着医疗保险作为一种强制性社会保险制度的产生。特别是 19291933年世界性经济危机后，医疗保险立法进入全面发展时期，这个时期的立法，不仅规定了医疗保险的对象、范围、待遇项目，而且对与医疗保险相关的医疗服务也进行了立法规范。目前，所有发达国家和许多发展中国家都建立了医疗保险制度。,
