未来十大抗癌药物.docx

1、未来十大抗癌药物新星 2012-05-22 来源：中国医药报 核心提示：目前，癌症研究项目众多，多个癌症药物已进入到临床试验的各个阶段。美国咨询公司 Fiercebiotech对数百个癌症研究项目进行了调查，并筛选出 10 个最具希望的癌症药物。 目前 ,癌症研究项目众多 ,多个癌症药物已进入到临床试验的各个阶段。美国咨询公司Fiercebiotech 对数百个癌症研究项目进行了调查 ,并筛选出 10 个最具希望的癌症药物。这些进入后期开发阶段的癌症药物 ,大多具有令人信服的安全性和有效性数据。以下便是对这些具有潜力的癌症药物品种的分析。 BBI608 开发者 :日本住友制药和波士顿生物技术公

2、司 适应证 :大肠癌 关键日期 :2012 年 2 月 29 日 日本住友制药收购了波士顿生物技术公司 ,从而获得该药物抗癌药物开发所针对的一个新的领域就是癌症干细胞 (CSC)。癌症干细胞可以 逃避化疗药物的攻击 ,并演变成 肿瘤 细胞。日本住友制药在获得了结肠癌药物 BBI608 后 ,继续对其进行开发 ,从而奠定了其在癌症干细胞靶向治疗药物中的领航者地位。 日本住友制药和波士顿生物技术公司未披露 BBI608确切的分子靶点 ,但波士顿生物技术公司有关人士说 ,这种药物可以进入到恶性癌症干细胞和成熟癌细胞内部。波士顿生物技术公司表示 ,已经准备好 进行 BBI608 治疗结肠癌和直肠癌的

3、期临床试验。 Cabozantinib 开发者 :Exelixis 公司 适应证 :甲状腺癌 (潜在前列腺癌适应证 ) 关键日期 :2012 年上半年开始 期 Comet-1 研究 虽然 Exelixis 公司曾经未能获得美国食品药品管理局 (FDA)对 Cabozantinib 治疗去势抵抗前列腺癌 (CRPC) 期方案设计的支持 ,但该药仍然是生物制药行业最热门的实验性癌症治疗药物。 去年年底 ,Cabozantinib 治疗甲状腺癌获得阳性的晚期试验数据 ,这对于该药或能在今年获得批准治疗这一适应证是个好兆头。 因 Cabozantinib 的上述 期方案设计没有获得 FDA 的支持 ,

4、使得一些投资者对 Cabozantinib 的态度发生了改变 ,这让 Exelixis 公司感到失望。摩根大通的分析师科里 卡西莫夫指出 ,在 Exelixis 公司开展的一项名为 COMET-2 的 期临床试验中 ,主要终点是骨骼疼痛反应和扫描。该公司 预计在今年上半年开始的名为 COMET-1 的研究中 ,考虑补充 Cabozantinib 治疗前列腺癌的生存终点研究。 虽然 Cabozantinib具有很大的市场机会 ,但投资者将不得不继续等待 预计该药治疗侵袭性去势抵抗前列腺癌的患者生存数据到 2014 年才会公布。科里 卡西莫夫认为 ,Cabozantinib 治疗的生存数据对其将来

5、在竞争日益激烈的前列腺癌药物市场上的开拓具有重要作用。 Carfilzomib 开发者 :Onyx 制药公司 适应证 :多发性骨髓瘤 关键日期 :处方药申报者付费法案 (PDUFA)日期为 7 月 27 日 去年 ,FDA拒绝了 Onyx公司实验性抗癌药物 Carfilzomib治疗多发性骨髓瘤的优先审查要求 ,并要求该公司补充试验数据以支持对该药的尽快评估。但一些分析家认为 ,该药获得批准几无悬念。 Carfilzomib是靶向作用于肿瘤的蛋白酶 ,可减少现有的治疗药物存在的神经损伤问题。在 期临床试验研究中 ,以往治疗失败的多发性骨髓瘤患者服用该药物后有近 1/4 的人部分症状得以缓解。

6、FDA 将于今年 7 月 27 日对Carfilzomib 治疗多发性骨髓瘤的申请作出回应。 Enzalutamide (MDV3100) 开发者 :Medivation 公司 (合作伙伴 :安斯泰来 制药公司 ) 适应证 :前列腺癌 关键日期 :今年计划提交新药上市申请 (NDA) 投资者非常看好 Medivation 公司的 Enzalutamide(MDV3100)的试验数据 ,认为该药对治疗前列腺癌具有良好的应用前景。该药物靶向作用于雄激素受体信号。 在 Enzalutamide 的 期 Affirm 试验解决了该药的致癫痫风险和有关的安全问题之后 ,Medivation公司计划今年年

7、底向 FDA 提交该药的上市申请。去年 ,最初的疗效研究数据显示 ,患者服用该药后的中位总生存期比安慰剂延长 4.8 个月。 Enzalutamide在疗效上将会是最近获得批准的前列腺癌药物 Zytiga(醋酸阿比特龙 )的有力竞争者 ,不过后者没有与药物相关的安全问题。与 Zytiga(获准与强的松联用 )不同的是 ,服用 Enzalutamide 的患者不必服用强的松 ,因此无需担忧皮质类固醇引起的血压升高风险。 FDA 已经给予了这个药物快速审评地位 ,因此若 FDA 决定对该药进行优先审评 ,审评速度将会很快。这对于获得该药在美国合作营销权利的安斯泰来公司来说也是好消息。 Ponati

8、nib 开发者 :Ariad 制药公司 适应证 :慢性髓性白血病 关键日期 :预计在今年第三季度提交 NDA Ariad 制药公司首席执行官哈维 伯杰已把公司的主要资源转移到靶向癌症治疗药物上 ,Ponatinib就是其中一个重要的新药。去年公布的 Ponatinib 中期研究关键数据已使该药在分析师和投资者中获得青睐。 哈维 伯杰对单独而非与大型制药公司合作把 Ponatinib 作为治疗慢性髓性白 血病 (CML)的新药推向市场显得信心十足。 Ponatinib 可能会成为 Ariad 制药公司的首个获得批准上市的靶向抗癌药物。 Ponatinib 现正在进行关键的 PACE 试验 ,适应

9、证是 CML 和对以前治疗发生抵抗的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL)患者。 PACE 试验数据表明 ,Ponatinib 对几乎半数患者疗效显著。 Ariad 制药公司计划把这些研究的数据在今年夏天提交给美国和欧洲监管机构进行审评。哈维 伯杰希望 Ariad制药公司在明年第一季度实现 Ponatinib的商业化 ,该公司已经为 Ponatinib的营销工作做好了准备。 Regorafenib 开发者 :拜耳 医药保健公司 (合作伙伴 :Onyx 制药公司 ) 适应证 :大肠癌等 关键日期 :今年将提交结肠癌适应证申请 拜耳对多激酶抑制剂 Regorafenib 寄予厚望。该公

10、司首席执行官马尔金 戴克斯也认为 ,Regorafenib的巨额研发投入将会带来 “ 重磅炸弹 ” 级的投资回报 ,该药必将成为癌症药物的佼佼者。拜耳最近公布的两项 期试验的利好数据 ,为支持其把这一治疗多种类型癌症的实验性药物推向市场奠定了基础。 拜耳最近公布的这两项晚期试验数据 ,有助于 Regorafenib 获准治疗胃肠道间质癌和大肠癌。在一项名为 CORRECT 的治疗侵袭性大肠癌的 期试验中 ,Regorafenib 与安慰剂相比 ,可使患者整体生存率提高 29%,其中位整体生存时间为 6.4 个月 (而安慰剂为 5 个月 )。另一项名为 GRID 的 期试验初步数据显示 ,Reg

11、orafenib 对胃肠道间质肿瘤的治疗达到了主要目标 ,并且与对照 组相比 ,治疗组患者生命延长 ,癌症无恶化。 拜耳公司表示 ,今年年底将寻求 Regorafenib治疗大肠癌适应证的批准 ,同时将提交治疗胃肠道间质瘤的上市申请。如果 Regorafenib 上市成功 ,Onyx 制药公司将共享其销售分成。马尔金 戴克斯认为 ,Regorafenib 的多种类型癌症适应证将会带来超过 10 亿美元的年收入。 Talimogene laherparepvec 开发者 :安进 公司 (在 2011 年收购 BioVex 公司获得该药 ) 适应证 :黑色素瘤 关键日期 :今年公布 期数据 今年

12、,安进公司将会公布其免疫治疗药物 Talimogene laherparepvec 治疗中晚期黑色素瘤患者 期主要研究数据。安进公司对该项研究数据的发布期望甚高 ,并列为公司今年的重要事件之一。 这个在研项目进入今年的十大榜单是非常侥幸的。几年前该药物的开发者 BioVex 公司就发布了该免疫治疗药物的令人印象深刻的中期临床试验数据 ,使得安进公司决定在去年以 10 亿美元 交易额收购BioVex 公司。不过 ,安进公司是以先期 4.25 亿美元现金收购 BioVex 公司 ,若后者的 Talimogene laherparepvec 研发成功 ,安进将支付额外的 5.75 亿美元。根据世界临

13、床药物试验权威网站clinicaltrials.gov 的信息显示 ,去年 ,安进选择终止了 Talimogene laherparepvec 治疗头部和颈部癌症的晚期研究 ,其他非黑色素瘤适应证的研究也被停止。 T-DM1 (trastuzumab emtansine) 开发者 :罗氏 /基因泰克 (合作伙伴 :ImmunoGen) 适应证 :乳腺癌 关键日期 :预计今年年底提交生物制剂许可申请 (BLA) 罗氏的基因泰克负责开发 T-DM1,该药物是赫赛汀 (曲妥珠单抗 )与化疗药物 DM1 的偶 联物 ,用于治疗人表皮生长因子受体 2(HER2)阳性乳腺癌。今年 3 月公布的一项名为 E

14、MILIA 的 期试验结果显示 ,与乳腺癌药物拉帕替尼联合化疗药希罗达 (卡培他滨 )相比 ,T-DM1 可延长患者生命 ,并且癌症无恶化。 罗氏希望尽快把 T-DM1 推向市场。 T-DM1 可以巩固罗氏治疗 HER2 阳性乳腺癌的领先地位 ,该类型的癌症占乳腺癌的 15%20%。越来越的多类似适应证的药物将在未来几年内上市 ,包括价格更低的赫赛汀的生物仿制药。尽管竞争异常激烈 ,但分析师预测 T-DM1 如果获得批准 ,在全球的年销售额将会超过 10 亿美元。摩 根大通生物技术分析师科里 卡西莫夫预测该药物的年销售高峰将达到约 35 亿美元。罗氏因计划在今年年底向美国和欧洲提交这一具有 “

15、 重磅炸弹 ” 级潜力的生物制品的批准申请。预计批准几率为85%。 Tivozanib 开发者 :Aveo 制药公司 (合作伙伴 :安斯泰来制药公司 ) 适应证 :肾细胞癌 关键日期 :预计在今年第三季度提交 NDA 一项关键性试验给出了 Tivozanib 的阳性数据 ,使该药物有可能成为一个安全有效的新一代肾细胞癌的治疗药物 ,Aveo 制药公司计划今年提交该药物的上市申请。 如今 ,行业观察家正在等待 Aveo 制药公司的一项名为 TIVO-1 的 期试验数据 ,该公司将会在今年 6月召开的美国临床肿瘤学会 (ASCO)年度会议上披露更详细的数据。 Tivozanib 是三种血管内皮生长

16、因子(VEGF)受体阻滞剂 ,竞争产品有 Onyx 制药公司的多吉美和 辉瑞 公司的索坦 (舒尼替尼 )及 Inlyta(阿西替尼 )。 在纳入 517名患者的 TIVO-1试验中 ,服用 Tivozanib的患者中位存活时间为 11.9个月 ,并且癌症无恶化 ,而服用多吉美的患者中位存活时间为 9.1 个月。 Aveo 制药公司表示其药物副作用低 ,未来上市后可以与其他相关药物进行差异化竞争。 Aveo 制药公司希望 Tivozanib 作为晚期肾细胞癌治疗药物上市。 Zaltrap(aflibercept concentrate) 开发者 :赛诺菲 和 Regeneron 制药公司 适应证 :大肠癌 关键日期 :PDUFA 日期为 8 月 4 日 去年公布的一项 期试验显示 ,Zaltrap 治疗大肠癌在改善患者生存方面获得阳性数据 ,从而坚定了赛诺菲和 Regeneron 制药公司对该药获批的信心。今年 4 月初 ,FDA 授予 Zaltrap 快速审评资格。 而由于 Zaltrap治疗肺癌和前列腺癌的研究遇挫 ,该药物成为 “ 重磅炸弹 ” 级药物的希望基本破灭。德意志银行分析师罗宾 卡诺卡斯去年预测称 ,基于 Zaltrap 治疗结肠癌的数据 ,Zaltrap 可能带来的年销售额在 2 亿美元左右。