1、第十一章 临床疗效和疾病预后研究临床疗效研究的特点具有实验性研究的特性：对照、随机化、盲法和重复的原则研究对象具有特殊性要考虑医学伦理学问题要科学评价临床疗效临床试验的伦理学问题 在流行病学实验研究工作中，研究者必须遵循下列基本的伦理学原则： 知情同意原则：研究对象有权选择，并有权了解该研究对健康的危害性及可获得的结果，这就是知情同意（ informed consent）。 研究对象必须签订患者知情同意书。 临床试验的伦理学问题 有益无害的原则： 流行病学实验研究不应给实验对象造成机体或心理上的伤害。 公正的原则： 不论受试者地位高低 、职业差异，研究者均应一视同仁，平等分配试验所带来的利益与
2、负担。对脆弱群体，公正原则要求研究者主动保护他们的权利和福利，避免不公正待遇。临床试验的主要类型 随机对照试验（ randomized controlled trial，RCT） 是临床试验中应用最广的一种。将对象随机分为试验组和对照组，或多种比较组，分别接受试验措施和对照措施。对照组是产生试验组对象的总体人群的一个随机样本，代表性较好。但是，在实际的工作中完全随机往往难以实现。 临床试验的主要类型非随机同期对照试验是指对照组与试验组的对象同时进入研究，但是研究对象进入哪一组并非随机分配。这样的方法简便易行，易为研究对象和观察者所接受，有时是出于满足伦理学要求，但是这样的研究设计试验组和对照组
3、对象的均衡性往往较差，较易影响临床试验的结论。 临床试验设计步骤及其基本原则 在开始实施一项临床试验前，应该制定周密合理的试验方案，其内容应包括试验背景、试验方案、组织和实施程序、结果评价指标和方法等。一般在临床试验开始后，没有特殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是在新药的临床试验中。 基本原则 随机、对照、盲法 是临床试验的三个基本原则，在下面的临床试验设计中将分别对这些原则进行具体阐述。 临床试验设计 1.明确研究目的 研究要解决什么问题？是考核新的诊断、治疗方法还是评价一种或几种新药？ 通常一次临床试验只解决一个问题。 临床试验设计 2.确定研究对象 选择合适的研究对象，包括试验组和对照组。选择研究对象应制订严格的纳入和排除标准 ，这些标准应以书面形式明确规定，并严格执行。
