1、Outlinen 生物统计学在临床试验中的必要性n 临床试验生物统计的三个基本要求n 临床试验统计学的基本考虑q 整个临床试验的基本考虑q 试验设计中的基本考虑q 试验进行中的基本考虑n 数据管理n 统计分析一、必要性n 应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排。n 最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析n 在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、 快速、经济一、必要性n 生物统计学作为一种方法学，应当 贯穿在新药临床试验 方案的设计、数据的收集与整理以及统计分析 整个过程 中。n 正确运用统计分析方法必须 基于良好的设计和科学的研究过程 ，企
2、图在试验后应用统计分析方法去弥补设计中的缺陷是不可能的二、生物统计的三个基本要求1 生物统计学专业人员必须为有资格的生物统计学专业人员参加临床试验，所谓有资格系指经过培训、具有经验，足以贯彻生物统计指导原则，且负责试验的统计工作，生物统计学专业人员必须自始至终地参与整个临床试验工作。2 统计方法要求使用国内外公认的统计分析方法。3 统计软件包国内外公认的统计软件包。二、生物统计的三个基本要求1 参与试验方案的制定和修订 ;2 参与病例报告表 (CRF)的设计 ;3 指导多中心双盲临床试验的标准化操作 ;4 负责数据管理与质量控制 ;5 负责制定统计分析计划 ;6 完成临床试验资料的统计分析 ;
3、7 提供试验结果的统计分析报告和解释 ;8 协助主要研究者完成临床试验总结报告。生物统计学专业人员的主要工作任务n 中华人民共和国药品管理法n 药品临床试验管理规范n 新药临床试验的生物统计学指导原则 n 其它相关规定三、基本考虑 整个临床试验n 探索性试验和确证性试验q 临床试验的早期 (II期 )，探索性试验q 临床试验的后期，确证性试验 三、基本考虑 整个临床试验n 观察指标 q 主要指标和次要指标q 复合指标 q 全局评价指标 q 替代指标 q 测量指标转换为分类指标 三、基本考虑 整个临床试验n 偏倚的控制q 随机化n 随机分组n 随机试验顺序q 盲法 n 安慰剂n 双模拟技术 n 胶囊技术 安慰剂技术n 试验药品n 安慰剂placebo technique
