1、基因诊断与基因治疗 知识能力目标： 1.说出基因诊断的基本含义和基本原理。 2、描述基因诊断在恶性肿瘤早期诊断中的突出作用。 3.简述基因芯片的基本含义及在生物医学方面的应用 4.说出基因治疗的基本含义、基本步骤、优点及其前景。 情感 目标： 体验科学技术的发展促进人类健康方面的积极作用，认同每一项新技术的发展都有逐步 完善的 过程、都有可能带来相关的社会问题。 【思维点拨】 【例题 1】对基因治疗安全性的问题叙述不当的是 （ ） A.基因治疗中最常用的载体是病毒，它们能自我复制 B.在基因治疗中，科学 家抑制逆转录病毒的某种活动防止他们引起疾病，使之能被安 全的 使用 C.使用病毒载体运载基
2、因 ，它们可能更多的改变目标细胞 D.目的基因插入载体 DNA 的位置可能出现错误，导致癌症和其他损伤的产生 解 析：基因治疗中最常用的载体为病毒，大多数基因治疗临床试验用小鼠逆转录病毒运 送目的基因，其他病毒载体还包括腺病毒、腺伴病毒、痘病毒和疱疹病毒。他们能进入细 胞 DNA。在基因治疗中使用的病毒载体是有遗传缺陷的，它们不能自我复制。用逆转录病 毒作载体，可能会导致艾滋病和其他疾病，要抑制逆转录病毒的某种活动，防止它们引起 疾病，使之被安全使用。 答案：A 【例题 2】对肿瘤的论述错误的是 （ ） A.与肿瘤相关的基因包括癌基因、抑癌基因及 DNA 错配修复基因等 B.肿瘤的形成是遗传因
3、素与环境因素相互作用的结果 C.肿瘤的发生只是基因表达与调控水平出现了变化 D.基因芯片技术对肿瘤能进行早期诊断 解析：肿瘤的形成是遗传因素与环境因素相互作用的结果，肿瘤的发生、发展及逆转录都 伴随肿瘤相关基因和肿瘤细胞基因表达的改变，即与肿瘤相关的基因包括癌基因、抑癌基 因及 DNA 错配修复基因等，但某些肿瘤的发生，并非基因结构发生改变，只是基因表达与 调控水平上出现了变化，由此，在 RNA 水平上对致病基因表达情况进行监测，是肿瘤基因 诊断的另一种方式。 答案： C 【例题 3】逆转录病毒的遗传物质 RNA 能逆转录生成 DNA，并进一步整合到宿主细胞的某条 染色体上。用 逆 转 录 病
4、 毒 作 为 运 载 体 可 用 于 基 因 治 疗 和 培 育 转 基 因 动 物 等。 （1）病毒在无生命培养基上不能生长，必须依靠活细胞提供的 等物质和结构基础 才能繁殖。逆转录病毒较 T2 噬菌体更容易变异，从分子水平看，是由于 。 （2）基因治疗时，将目的基因与逆转录病毒运载体结合的“针线”是 。将带有 目的基因的受体细胞转入患者体内，患者症状会有明显缓解，这表明 。 解析：病毒没有独立代谢的能力，缺少酶合成系统和供能系统，需要宿主细胞提供代谢原 料和环境。T2 噬菌体的遗传物质双链 DNA 由于氢键等原因使之较 RNA 稳定，变异频率较低。 基因治疗时患者症状得到明显的缓解，说明目的基因已大量表达 。 答案：（1）酶、ATP、代谢原料、核糖体 RNA 不如双链 DNA 稳定 （2）DNA 连接酶 目的基因随受体细胞 DNA 的复制而复制，并在子细胞中表达
