非劣效设计临床试验指导原则.docx

非劣效设计临床试验指导原则（征求意见稿）国家药品监督管理局药品审评中心2019 年9月目 录一、概述1二、应用条件1（一）阳性对照药疗效的既往证据2（二）恒定假设2（三）良好的试验质量3三、设计要点3（一）统计假设3（二）阳性对照药4（三）分析人群4四、非劣效界值的确定方法与统计推断4（一）固定界值法5（二）综合法7五、其它考虑7（一）相对于疗效损失的潜在获益7（二）非劣效与优效检验的转换8（三）三臂非劣效设计8（四）与监管机构的沟通9附录1：中英文词汇对照10附录2：主要公式11（一）固定界值法11（二）综合法11附录3：应用示例12（一）固定界值法12（二）综合法133非劣效设计临床试验指导原则一、概述当确证某个药物疗效时，优效试验（试验药与安慰剂、试验药的较低剂量或阳性药相比较的优效性）一般是理想选择。当优效试验不适用时