重组与血源凝血因子的特点及研发进展,目 录,血源性F与重组F的特点,一、血友病A与凝血因子,血友病A（hemophilia A，HA） 又称血友病甲，是一种X染色体连锁的凝血因子量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，临床特点为“自发性”关节出血和深部位组织出血。,一、血友病A与凝血因子,凝血因子（coagulation factor ，F ） F基因位于X 染色体长臂末端(Xq28)， 长为186kb，由26个外显子组成，其中第l4号外显子为3.1 kb，是目前发现的人类最大的外显子之一F mRNA长9kb，编码一条由2351氨基酸组成的前体多肽。,成熟蛋自由2332氨基酸组成氨基酸顺序分析表明，F 蛋白由3个A 结构域，一个B结构域及2个C结构域组成； 从血浆中及从重组细胞培养上清中分离纯化得到的F 是由两条肽链所组成， 二条肽链间由Ca2+连接； 目前的研究表明，B结构域对F的凝血活性并非必需。,二、血源性F与重组F的特点,F在血浆中含量极微， 0.05-0.1g/ml；,我国血友病患者病毒感染情况不容乐观,钟小红对中国血友病协作组的215名4-18岁各型血友病患者
