1,新型生物技术制药,Company Logo,新型生物技术药物,3,第一节 核酸药物及其制药技术,概述 反义技术：根据碱基互补原理，使用与目标靶的遗传物质（DNA或mRNA）特定互补的核苷酸片段来封闭基因表达的技术方法。 反义药物：人工合成或生物合成的DNA或RNA，能与RNA互补，抑制疾病基因的表达。,核酸药物,反义核酸（antisense nucleic acid）是一段与靶基因的 某段序列互补的天然存在或人工合成的核苷酸序列。 它可通过碱基配对与细胞内核酸特异结合形成杂交分 子，从而在转录和翻译水平调节靶基因的表达，具有 合成方便、序列设计简单、容易修饰、选择性高、亲 和力高等特点。 包括反义RNA（asRNA）. 反义DNA（asDNA）.核酶（Rz）.RNA-DNA嵌合分子.经化学修饰的寡聚核苷酸类似物,2020/11/14,5,核酸药物反义核酸,转录模板,DNA分子上转录出RNA的区段，称为结构基因(structural gene)。 DNA双链按碱基配对规律能指引转录生成RNA的一股单链，称为模板链(template strand)，也称作反意义链或Watson链。
