1 第十四章 遗传病的治疗 遗传病的治疗包括传统治疗和基因治疗两种方法，手术治疗、药物治疗、饮食 疗法是遗传病的治疗的传统方法，这些方法可以取得一定疗效，但不能根治。而基 因治疗是运用重组 DNA 技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞 或体细胞中，以替代或补偿缺陷基因的功能，或抑制基因的过度表达，从而达到治 疗遗传性或获得性疾病的目的，是治疗遗传病的理想方法。目前，遗传病的基因治 疗有了突破性的进展，但也存在许多问题。 本章详细介绍了各种传统的遗传病治疗的方法和技术，并重点介绍了基因治疗 的方法、策略、常用技术、应用、问题和展望等问题。 一、基本纲要 1掌握遗传病的治疗原则。 2掌握遗传病基因治疗的基本概念。 3掌握基因治疗的策略及转基因治疗的技术考虑。 4熟悉基因治疗的临床应用。 5熟悉转基因治疗的问题与风险性。 6了解传统的遗传病的治疗方法。 二、习 题 （一）选择题（A 型选择题） 1随着分子生物学技术在医学中广泛应用，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从 传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了 。 A基因治疗 B手术与药物治疗 C饮食与维生素治 疗 2 D蛋白
