精选优质文档-倾情为你奉上基因治疗的策略与关键步骤 基因治疗是用具有正常功能的基因去置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。（一）基因治疗的策略基因治疗分为直接基因治疗和间接基因治疗，其中直接基因治疗为纠正突变基因， 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中；间接基因治疗为以正常的基因替代致病基因。导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。具体可分为以下几种策略：1、基因矫正：对于致病基因中的异常碱基进行精确修复，使其恢复正常功能。 2、基因置换：基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。3、基因修复：基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。
