1 第二章 基于靶点的药物设计 Target Based Drug Design主要内容 2第一节 概 述 34 主要内容 1.1 靶点内涵 1.2 靶点在药物研究中的意义 1.3 靶点的研究现状 靶点（target）：具有重要的生理或病理功能，能够与药 物相结合并产生药理作用的生物大分子及其特定的结合位 点。 这些生物大分子主要是蛋白质，也有一些核酸或其他 物质。 类型: 基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子 5 1.1 靶点内涵6 靶点特征: 1. 生物大分子; 2. 有结合位点; 3. 这个生物大分子和其他物质结合后发生结构变化, 而且 这个变化通常是可逆的; 4. 这个生物大分子通过结构变化可以发挥生理和病理的调 节作用; 5. 这个物质结构变化的生理效应在机体复杂调控体系中占 有主导作用。 药物靶点 与药物作用对疾病治疗有效，毒副反应小。1.2 靶点在药物研究中的意义 1.是药物发现途径中关键的第一步； 2.新颖的靶点意味着新的作用环节和机制，这样的新药有较强的竞争力； 3.新的靶点也很容易成为竞相开发的众矢之的。 71.3 靶点的研究现状 治疗药物的靶点约500个
