药物临床试验的常见问题 药物临床试验的常见问题 北京协和医院 临床药理研究中心 1一、试验设计 1.病程自限，轻症的适应证 未设安慰剂对照 例：治疗甲型H1N1流感的药物 必须设阴性对照 2.主要疗效指标可客观评定的适应证也强调必须双盲设计 例：治疗肿瘤、感染的药物、溶栓药物、改善血象药物， 降脂药物等 不一定设盲 II期：“采取多种形式，包括随机盲法对照临床试验 ” III期：“一般应为具有足够样本量的随机盲法对照 试验” 23.注射剂类药物临床试验一律执行双盲设计 一次或少数几次给药评价的药物可采用第三方 不盲的设计 例：麻醉药、溶栓药 多次给药评价的药物则不宜采用上述方法 除注射剂类药物和安慰剂对照时可执行双盲设 计外，和阳性药对照均不可能真正做到双盲 34.注射剂类药物和阴性药物对照，设计长期 多次给药，因为阴性药物组受试者只有弊 而无利，违反伦理学原则。 例：甲状旁腺激素（PTH） 白介素-1（IL-1）拮抗剂 有明确客观评价指标的药物可和口服给药 的阳性药物对照，不设盲 45.慢性病长期取安慰剂为对照药的试验中， 未设置中止试验的标准 应设置监测病情加重/恶化的检测项目，
