基因治疗 Gene Therapy一、概念 经典的基因治疗：指正常的基因整合入 细胞基因组以校正或置换致病基因的一 种治疗方法。 广义的基因治疗：将某种遗传物质转移 到患者细胞内，使其在体内发挥作用， 以达到治疗疾病目的的方法。1.基因治疗分类 体细胞(somatic cell) 基因治疗 生殖细胞(germline) 基因治疗 v只限于某一体细胞的 基因的改变 v只限于某个体的当代 v对缺陷的生殖细胞进 行矫正 v当代及子代 1990年9月14日：第一例正式批准的基因治疗 实验开始进行 （美国，世界上开展基因治疗最早的国家） 大规模进行基因治疗临床实验必须经历以下阶 段： 体外试验和动物试验 I 期临床试验6-10 名志愿者 II 期临床试验20-30 名志愿者 III 期临床试验充分分析疗效、安全性 中国：1991年7月开始进行基因治疗试验 2.基因治疗发展简史 世界上第一个正式被批准用于基因 治疗的病例是先天性腺苷脱氨酶（ADA） 缺乏症。 1990年9月美国Blaese博士成功地将 正常的人的ADA基因植入ADA缺乏症病人 的淋巴结内，完成世界上首例基因治疗 试验。腺苷脱氨酶(
